(广生堂)创新药才是医药企业得到快速壮大的硬道理

广生堂(300436)创新药才是医药企业得到快速壮大的硬道理一种可以有效治疗婴儿肌肉萎缩症的基因疗法有望在美国上市，但这一售价或高达200万美元的疗法也在美国引发争议，尤其是围绕药物定价和保险理赔问题。　这一基因疗法名为Zolgensma，由著名跨国医药企业诺华推出。美国食品药品监督管理局（FDA）将于本月对其作出审批决定，日本和欧盟也有望在今年内作出审批决定。分析人士普遍认为，由于这一疗法已积累大量临床数据，有望今年在美日欧三大市场获批。　基因疗法通过将有效基因导入人体，来治疗因基因缺陷导致的疾病。Zolgensma所治疗的脊髓性肌萎缩症，就是一种因患者缺乏控制肌肉的关键基因而引发的疾病。　如果不治疗，脊髓性肌萎缩症患者通常会在两岁前死亡。在临床试验中，接受治疗的首批12名患儿目前都已超过两岁，其中多数患儿已可自行抬头、用嘴吃饭或独自坐立。　但问题在于，基因疗法费用高昂。诺华首席执行官瓦斯纳拉辛表示，Zolgensma定价可能在150万至500万